下一个10年的生物技术与生物制药(doc13)-医药保健(编辑修改稿)

下一个10年的生物技术与生物制药(doc13)-医药保健(编辑修改稿)内容摘要：

肿瘤的治疗，如脑瘤、直肠癌和乳腺癌。 发展最快的是基因治疗剂，美国 FDA 已批准 100 多个基因治疗方案进入临床试验。 基因治疗的主要对象是囊性纤维变性、癌症、艾滋病及 Gaucher′s 症。 phRMA 主席 Gerald J Mossinghoff 预言，再过 10 年，生物技术将使许多老年性疾病得到治疗，是新药 “ 黄金时代 ” 的新开端。 此资料来自 , 大量管理资料下载 开发中的生物技术疫苗迅速 增加，年增加品种达 44%(达 66 种 )，用于癌症、艾滋病、类风湿性关节炎、镰刀形贫血、骨质疏松症、百日咳、多发性硬化症、生殖器疱疹、乙型肝炎及其它感染性疾病。 最近生物技术药物还试用于普通感冒、帕金森氏症、遗传性慢性舞蹈症。 快速基因测序技术的进展，使诊断工具日益专一、快速，检测有关疾病的发病基因使疾病诊断进入一个新阶段。 如 hMLHI 基因与 30%继发性肿瘤相关， P53 基因涉及到近一半的肿瘤。 Alzheimer′s 高胆固醇症与精神分裂症基因诊断研究也已取得进展。 有些疾病，如肿瘤与心脏病是多基因性的疾病，因此一 种疾病一种药物的治疗模式已愈来愈行不通，针对个体发病的基因型差异选用特殊治疗手段将会诞生新的医药市场。 10 年内基因操作将从占近代疾病检查中的 %扩大到占全部诊断检查的 8%，到 2020 年基因操作将达到 20 亿美元的市场效益。 今后 10 年生物技术将对当代重大疾病治疗剂创造更多的有效药物，并在所有前沿性的医学领域形成新领域。 主要涉及下列医疗领域 ［ 5］。 肿瘤 在全世界肿瘤死亡率居首位，美国每年诊断为肿瘤的患者为 100 万，死于肿瘤者达 万。 用于肿瘤的治疗费用 1020 亿美元。 肿瘤是多机制的复杂疾病，目前 仍用早期诊断、放疗、化疗等综合手段治疗。 今后 10 年抗肿瘤生物药物会急剧增加。 如应用基因工程抗体抑制肿瘤，应用导向 IL2 受体的融合毒素治疗CTCL 肿瘤，应用基因治疗法治疗肿瘤 (如应用 γ 干扰素基因治疗骨髓瘤 )。 有一种肿瘤疫苗已进入 Ⅰ 期临床，其工艺是从患者中取出肿瘤细胞，导入 GMCSF 基因，在患者化疗后，用此疫苗进行连续治疗。 基质金属蛋白酶抑制剂 (TNMPs)可抑制肿瘤血管生长，阻止肿瘤生长与转移。 这类抑制剂有可能成为广谱抗肿瘤治疗剂，已有 3 种化合物进入临床试验 ［ 6］。 其此资料来自 , 大量管理资料下载 中之一是 Bryostatins，它是一种天然产物，为大环内酯化合物，由海洋生物苔藓虫分离获得。 人工合成的化合物为仿胶原蛋白含羟胺结构的小分子化合物，已进入临床试验的有 BB94 和 BB2516，前者水溶性较差，后者水溶性良好，可供口服使用 ［ 6］。 神经退化性疾病 老年痴呆症、帕金森氏病、脑中风及脊椎外伤的生物技术药物治疗，胰岛素生长因子 rhIGF1 已进入 Ⅲ 期临床。 它是一种神经促进因子，有助于帕金森氏患者保持脑功能和延长寿命，还在加紧研究促进神经生长因子分泌的小分子作为这类疾病的有效治疗剂。 GDNF(胶质细胞源神经营养因子 )是由 胶质源细胞株 (glialcellline)产生的促神经生长的因子，已在进行临床试验，结果表明GDNF 能保持帕金森氏症患者的脑细胞活性。 神经生长因子 (NGF)和 BDNF(脑源神经营养因子 )用于治疗末稍神经炎，肌萎缩硬化症，均已进入 Ⅲ 期临床。 美国每年有中风患者 60 万，死于中风的人数达 15 万。 中风症的有效防治药物不多，尤其是可治疗不可逆脑损伤的药物更少， Cerestal 已证明对中风患者的脑力能有明显改善和稳定作用，现已进入 Ⅲ 期临床。 Genentech 的溶栓活性酶(Activase 重组 tPA)用于中 风患者治疗，可以消除症状 30%。 自身免疫性疾病 许。